Сначала страдающей спинальной мышечной атрофией (СМА) Асият Гаджимусаевой отказывали в препарате «Спинраза». Родители судились за него. Теперь наступил второй этап борьбы с государством за жизнь ребёнка. Родители видят спасение в новом препарате – «Золгенсма», но им говорят о нецелесообразности лечения этим лекарством. Поэтому родители ждут помощи от других стран.
Об Асият Гаджимусаевой из Тарумовского района много говорили и писали. Волонтёры на дорогах Дагестана собирали деньги, чтобы можно было купить «Золгенсму» для этого ребёнка. К сбору подключились благотворительные фонды.
«Золгенсма» – препарат, разработанный швейцарской фармацевтической компанией Novartis, который был зарегистрирован в России 9 декабря 2021 года. Занесён в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире. Препарат разрабатывался более 10 лет и стал доступен в 2019 году.
В отличие от «Спинразы», которую нужно вводить на протяжении всей жизни человека со СМА, «Золгенсму» вводят всего лишь раз. Одного укола достаточно, чтобы остановить течение болезни. Судя по историям из различных источников, многие родители, чьи дети получили этот препарат, отмечают положительные результаты.
Невероятно, но деньги на этот препарат для Асият собрать удалось. Однако хеппи-энда, на который рассчитывали родители и все, кто переживал за Асият, не произошло. Приобрести и ввести препарат не удалось.
24 января 2021 года премьер-министр России Михаил Мишустин подписал постановление, разрешающее созданному правительством фонду «Круг добра» покупать «Золгенсму». Фонд был создан по инициативе Владимира Путина, и этому же фонду предоставлено эксклюзивное право на закупку «Золгенсмы» ещё до того, как лекарство официально поступит на рынок России.
Фонд покупает лекарства детям за счёт «налога для богатых» – отчислений от повышенной ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн рублей в год. Данное фонду «Круг добра» разрешение означает, что терапию этим препаратом в ближайшие месяцы смогут пройти только те дети, терапию которых одобрил «Круг добра», остальным придётся ждать от двух до шести месяцев, пока препарат появится на рынке в России.
На деньги, которые собраны семьёй Гаджимусаевых, а это 121 млн рублей, этот препарат в России в настоящее время купить невозможно. Сумма лежит на счету благотворительного фонда «Звезда на ладошке», который не может их тратить.
Для закупки и введения препарата нужно заключение федерального врачебного консилиума, состоящего из сотрудников нескольких федеральных медцентров. Консилиум отказал нескольким российским детям, на лечение которых тоже уже собраны деньги.
Бой за жизнь
О том, почему Асият отказывают в препарате, «Черновик» спросил у её матери Сапият Гаджимусаевой.
«Нам прямой отказ не поступил. Нам не ответили «да» или «нет», но дали понять, что мы не можем получить лекарство, потому что тот благотворительный фонд, где лежат собранные для нас деньги, не сможет их закупить. То есть ему и другим это не разрешено. Также появились жёсткие критерии: дети с трахеостомой, гастростомой исключаются из обеспечения «Золгенсмой». Сейчас Ася получает поддерживающую терапию “Спинразой”», – рассказала Гаджимусаева.
Асият родилась в 2018 году. В 2019 году из-за болезни ребёнка семья переехала в Москву, считая, что там будет легче заниматься её лечением.
О том, что Асият нецелесообразно вводить «Золгенсму», семье намекнули ещё в сентябре прошлого года. На обращение Сапият Гаджимусаевой по вопросу назначения этого препарата Министерство здравоохранения России перечислило критерии, ограничивающие применение «Золгенсмы».
Среди них: пациенты массой более 21 кг; пациенты, нуждающиеся в механической вентиляции лёгких более 16 часов в сутки в течение 14 дней подряд и более; наличие гастростомы или постоянного использования назогастрального зонда, или отсутствие функции глотания.
У Асият функция глотания отсутствует. Она не может есть самостоятельно. Опираясь на эти критерии, фонд и закупает препарат. Родителей детей со СМА эти критерии беспокоят.
«В ноябре прошлого года мы закрыли сбор. Но Novartis – компания, которая поставляет препарат в Россию, – сказала, что поставят Асю в очередь на январь, так как у них много детей, которые тоже ожидают укола. Сама поставка этого препарата – сложный процесс. Там специальный самолёт заказывают. В начале декабря прошлого года был консилиум, было решено обеспечить её препаратом. А уже 9 декабря препарат был зарегистрирован в России. В Минздраве сказали, чтобы поменяли формулировку в консилиуме Аси, так как там нужно было указать, что препарат зарегистрирован», – рассказывает Гаджимусаева.
Семье Асият обещали, что после 10 января скажут дату госпитализации: они ждали поставку препарата в январе и рассчитывали, что после 10 января Минздрав вынесет положительное решение, разрешив Гаджимусаевым ввоз препарата в Россию, а те осуществят закупку.
Но тут появилось ограничение – выяснилось, что «Золгенсму» может закупать только фонд «Круг добра», а обычные благотворительные фонды не могут этого сделать.
«Получается, что до регистрации «Золгенсмы» в России было намного лучше и не было ограничений: дети с трахеостомой, дети с гастростомой, зондом – все получали этот препарат», – говорит Гаджимусаева.
Все родители детей со СМА, по её мнению, сделают выбор в пользу препарата одноразового введения. Получить препарат «Спинраза» тоже было очень сложно. Семья долго судилась, чтобы добиться его получения от государства. Первые шесть доз Ася получила благодаря тому, что попала в гуманитарную мировую программу разработчика «Спинразы» – компании «Биоген».
В России программа была запущена весной 2019 года, в неё вошёл 41 ребёнок.
«Нам нужно было продолжить лечение, обеспечивать препаратом уже должно было государство. Шестой укол она получила в мае 2020 года, гуманитарная программа завершалась, а лечение прекращать нельзя. Препарат надо вводить каждые четыре месяца. Родители были в растерянности, потом обратились в фонд «Помощь семьям СМА» Александра Курмышкина, который помогал судиться за «Спинразу». В апреле 2020 года мы подали в суд на Департамент здравоохранения Москвы, ещё до шестого укола. Очень долго шли суды. В сентябре девочке уже было пора ставить укол, а положительное решение почти в конце августа мы получили. На судах врачи говорили, что если у ребёнка не будет положительной динамики, он не начнёт показывать результаты, лечение нецелесообразно: «Зачем вливать в спинной мозг несколько миллионов рублей, если нет результата». Вот так прямо и говорили. В тот момент в России уже было очень много сборов на “Золгенсму”», – рассказала «ЧК» Гаджимусаева.
Мы поинтересовались у Гаджимусаевой, может ли она привести примеры детей, которым помогла «Золгенсма».
«Я смотрю, дети уже трахеостомы, гастростомы сняли. Чем раньше, конечно, терапию получит ребёнок, тем лучше.
Конечно, никто не говорит, что гарантия от «Золгенсма» – 100%, тем не менее этот препарат даёт результат. Они не смогут бегать, скакать, но будут полноценными членами общества. Психическое, умственное развитие не страдает от этой болезни. Эти дети смогут учиться и работать, например, за компьютером», – считает мама Аси.
Напомним, до официального появления препарата «Золгенсма» на рынке его может приобретать только фонд «Круг добра». На это уходит несколько месяцев. Максимум, как указывают источники, шесть. По словам Гаджимусаевой, в течение шести месяцев состояние Аси может ухудшиться: «Дети же столько ждать не могут. У дочки уже атрофия челюсти началась, искривление мышц лица. Плохой исход в любое время можно ожидать».
По её словам, в настоящее время фонд «Звезда на ладошке» ищет различные варианты, выходы на другие страны. «ЧК» направил запрос в фонд «Звезда на ладошке», где просит рассказать, как намерен действовать фонд и с какими трудностями придётся столкнуться в попытке помочь детям. Ответа мы ещё не получили.
В комментарии изданию Znak.com основательница данного фонда актриса Алёна Хмельницкая отметила, что дети, для которых уже собраны средства, на ближайшие полгода оказались «в ловушке».
«Мы не знаем, что делать. Шестерым детям закрыты сборы, но мы не можем закупить препарат, потому что нельзя. При СМА значительную роль играет время, поэтому нельзя ждать апреля-мая, пока препарат выйдет на рынок. Мы думаем, что делать сейчас: то ли пытаться «пробить» ситуацию для шестерых детей, чтобы им разрешили ввоз препарата, то ли собирать дополнительные средства, чтобы ставить укол не в России», – цитирует издание Хмельницкую.
Также издание пыталось получить комментарий фонда «Круг добра». Нам обещали перезвонить. Но удалось связаться с ответственной за взаимодействие с фондом «Круг добра» в Дагестане – начальником отдела организации оказания медицинской помощи женщинам и детям Минздрава РД Мариной Халимбековой.
Дагестан – лидер по СМА
Препарат «Золгенсма», отметила Халимбекова в первую очередь, это экспериментальный препарат, который назначается федеральным центром.
«Больше всех детей с СМА в Дагестане. На сегодняшний день у нас 16 детей в списке, к концу года добавились ещё, они находятся на стадии обследования. И таких детей в списке будет уже около 20. В других регионах один, два, три ребёнка», – рассказала представитель Минздрава.
По её словам, причиной лидерства Дагестана по СМА в России являются также близкородственные браки. Мы рассказали Халимбековой, что несмотря на введённые ограничения по вводу препарата, родители Аси хотят его ввести.
«Но ни один центр без назначения не будет его вводить, да и кто его купит? Фонд закупает только тогда, когда Минздрав России одобрит. Они проверяют выписку, анализы, они проверяют рост, вес, возраст ребёнка... Даже если купят, ни один врач без рекомендаций федерального центра не возьмётся его вводить, не возьмёт на себя такую ответственность. Кто будет отвечать, если ребёнку станет хуже? Если родители услышали, что кому-то помогло, не факт, что всем поможет. Вот вчера мы требовали у нашей психоневрологии данные по детям, которые у нас на учёте. «Спинраза» даёт положительную динамику. И у него нет ограничений по возрасту, по весу, его можно назначать сразу», – отметила собеседница.
До скольких лет могут дожить дети с СМА, получающие терапию, нам не ответили, так как лечение СМА этими препаратами в России началось совсем недавно. До этого пытались лечить массажем, ЛФК, плаванием... Но по достижении 18 лет эти дети перестанут получать бесплатные препараты. Мы спросили, что с ними будет после достижения совершеннолетия. Что будет конкретно – нам не сказали.
«Дело в том, что это уже не дети. После 18 лет – это люди взрослые. У них идёт совершенно другое обеспечение. Дети и беременные женщины – это та категория, которая обеспечивается в первую очередь...» – отметила Халимбекова.
Продолжить лечение «Спинразой» семье Гаджимусаевых советует и главный внештатный специалист по генетике Минздрава РД Аминат Гамзатова.
«Как только подтверждается диагноз, нужно быстро собрать пакет документов и вместе с заявкой отправить в «Круг добра». По СМА в этот фонд заявку подаю я. С момента открытия фонда подано от Дагестана 16 заявок. Но Гаджимусаева и ещё одна девочка Раббия Агабекова из Каспийска в этот список не входят. Они здесь не зарегистрированы», – отметила генетик.
Отметим, семья Раббии получила укол бесплатно через «Круг добра». Её родители тоже объявляли благотворительный сбор и собрали всю сумму. Собранные деньги семья передала на лечение другим детям.
После укола у Раббии улучшилась двигательная активность. По мнению Гамзатовой, Асият отказывают не без оснований: «Гаджимусаевой уже четвёртый год. Укол по показаниям лучше водить в раннем возрасте, и не должно быть таких осложнений заболевания, как зондовое кормление, гастростомия – то, что есть у нашей Гаджимусаевой. Поэтому они в «Золгенсме» ей отказывают. Любая терапия не приведёт к восстановлению тех функций, которые уже утрачены. Родители считают, что «Золгенсма» даст колоссальный эффект. Такого, к сожалению, нет. В настоящее время нет большой разницы для Аси: “Спинраза” или “Золгенсма”».
Мы также спросили, может ли введение «Золгенсмы» без учёта критериев усугубить состояние Аси. На этот вопрос, сообщили изданию, никто не сможет точно ответить, потому что терапия на разных людей действует по-разному.
«Какой будет эффект, какие будут осложнения в данном случае – никто не сможет сказать. Это всё индивидуально. Раббия, например, получила «Золгенсму» в три года, но там не было гастростомы. Её мама сказала, что она увереннее сидит, двигательная активность повысилась», – отметила генетик.
А Асият, отметила она, «может, и не увидит эффекта». Но родители, напомним, верят в обратное. ]§[
- 47 просмотров